الرئيس التنفيذي
أشرف الحادي

رئيس التحرير
فاطمة مهران

“كليفلاند كلينك”: العلاج الجيني الجديد لمرض الخلايا المنجلية يُظهر نتائج أولية إيجابية

كشف باحثون من مستشفى كليفلاند كلينك، نظام الرعاية الصحية العالمي، والذين قدموا بيانات أولية لتجربة سريرية تهدف إلى تطوير علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي، أن العلاج الجيني الجديد أظهر نتائج إيجابية واعدة بين أوائل المرضى الذين خضعوا للعلاج.

ويُعد مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في الدم، ينتج عنه أعراض مؤلمة ومنهكة لا يوجد لها سوى القليل من العلاجات المعتمدة.

وقدم الباحثون المشاركون في التجربة السريرية متعددة المراكز التي أطلق عليها اسم “روبي – RUBY ” تحديثاً لمدى سلامة وفعالية جرعة واحدة من علاج EDIT-301، وهو علاج تجريبي لخلايا التحرير الجيني يُعطى لمرة واحدة ويعمل على تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لتصحيح الطفرة المسؤولة عن داء الكريات المنجلية. وستُقدم نتائج التجربة السريرية في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم في فرانكفورت بألمانيا.

وخضع المرضى الأربعة الذين كانوا أوائل من تلقوا العلاج الجيني الجديد – اثنان منهم مشاركين في التجربة السريرية في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال – لعملية جمع خلاياهم الجذعية من أجل إجراء تعديل في الجينات. ثم بعد ذلك خضع المرضى للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، وذلك لإتاحة المجال للخلايا المعدّلة والتي جرى ضخها لاحقاً في أجسامهم.

وتُعد هذه المرة الأولى التي يستخدم فيها نوع جديد من تقنية تحرير الجينات CRISPR – المعروفة باسم CRISPR / CA12 – لتحرير الخلايا البشرية في تجربة سريرية. وتمثل هذه التقنية أداة عالية الدقة لتعديل جينومات خلايا الدم الجذعية التي يمكنها تمكين جسم المريض من إنتاج خلايا دم قوية وصحية.

وأظهرت البيانات وجود خلايا دم بيضاء جديدة لدى جميع المرضى الأربعة في غضون نحو أربعة أسابيع من إعطائهم العلاج دون تسجيل أي آثار جانبية شديدة. وسجّل المرضى أيضاً مستوى طبيعي للهيموجلوبين في الدم، وهو أهم مكون لخلايا الدم الحمراء التي تنقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. كما لم يسجل المرضى أيضاً أي نوبات ألم مرتبطة بمرض الخلايا المنجلية لمدة 11 شهراً وسبعة أشهر بعد العلاج.

وقال الدكتور ربيع حنا، مدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام لدى الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال ومحقق رئيسي في التجربة السريرية الجديدة: “تُعد العلاجات المبتكرة والجديدة، مثل العلاج الجيني الجديد الذي نعمل على تطويره، ضرورية للأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. وتمنحنا النتائج الأولية للتجربة السريرية التي أجرينها أملاً كبيراً بأن هذه التكنولوجيا الجديدة ستستمر في إظهار المزيد من التقدم في الوقت الذي نعمل فيه على إيجاد علاج وظيفي محتمل لهذا المرض الخطير الذي يهدد حياة المرضى”.

ووفقاً لمنظمة الصحة العالمية، يحمل ما يقرب من 5٪ من سكان العالم جينات السمات المرتبطة باضطرابات الهيموجلوبين، وخاصة مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن ذلك لا يعني أنهم سوف يصابون بالمرض. وتشير التقديرات إلى أن 300,000 طفل يولدون سنوياً مع اضطرابات شديدة في الهيموجلوبين. وتُعد الهند ودول في الشرق الأوسط وأفريقيا من بين الدول التي ينتشر فيها مرض فقر الدم المنجلي.

ويؤدي مرض الخلايا المنجلية إلى إنتاج الهيموجلوبين غير الطبيعي، وهو بروتين أحمر مسؤول عن نقل الأكسجين في الدم. وتتميز خلايا الدم الحمراء الطبيعية بشكلها المستدير الذي يسهّل تحركها عبر الأوعية الدموية الصغيرة لتوصيل الأكسجين إلى أنحاء الجسم. ولكن لدى الأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية، يتسبب التغيير الجيني في الحمض النووي في حدوث تغير كيميائي في الهيموجلوبين ويغيّر شكل خلايا الدم الحمراء إلى ما يشبه “المنجل” أو “الهلال”، ما يعيق حركتها ويمنعها من المرور عبر الأوعية الدموية الضيقة. ويمكن أن تسد هذه الخلايا الأوعية الدموية أو تتفكك ما يؤدي أيضاً إلى انخفاض عمر خلايا الدم الحمراء وزيادة تخزين الحديد في الكبد والقلب. ويمكن أن يؤدي ذلك إلى حالات مثل تليف الكبد وفشل الكبد والسكتة الدماغية واعتلال عضلة القلب وفشل القلب إلى جانب شعور المريض بآلام شديدة.

وبالنسبة لمعظم الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، يمكن للأدوية تخفيف شدة المرض وعلاج الأعراض. ومع ذلك، ورغم العلاجات الموجودة حالياً، فإن متوسط عمر مريض الخلايا المنجلية هو منتصف الأربعينيات. ويمكن لعملية زرع الدم أو النخاع العظمي معالجة مرض الخلايا المنجلية، ولكن عملية الزرع غالباً ما تتطلب متبرعاً متطابقاً وتنطوي على احتمالية إصابة المريض بداء الطعم حيال المضيف، وهي حالة يهاجم فيها نخاع عظام الشخص المتبرع أو الخلايا الجذعية جسم الشخص المتلقي.

وتستهدف التجربة السريرية روبيRUBY  تسجيل 40 مريضاً بالغاً، تتراوح أعمارهم بين 18 و50 عاماً ممن يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد. وسيتم مراقبة المرضى عن كثب بعد العلاج لمدة تصل إلى عامين.

أخبار ذات صلة

أطعمة تساعد في تخفيف أعراض التهاب المفاصل بشكل طبيعي

أعراض غير متوقعة لفقر الدم

أطعمة بسيطة تنقذك من انخفاض ضغط الدم

الإفراط في المكملات يضر.. دراسة تربط بين ارتفاع المعادن في الدم وسكر الحمل

أدوية التي لا يُنصح بتناولها مع القهوة

علاج السرطان بالخلايا التائية أمل جديد لحياة أكثر اشراقا

أطعمة تعالج التوتر بشكل طبيعي

لعبة Honor of Kings تستعد لإطلاق أضخم تحديث في تاريخها

آخر الأخبار
الشاحنات شيفروليه التجارية الأعلى مبيعاً  وشيفروليه أوبترا تحصد لقب سيارة العام وزير البترول ومحافظ الوادى الجديد يشهدان توقيع العقود النهائية لبدء تنفيذ مجمع إنتاج حامض الفسفوريك ... وزير التعليم العالي يفتتح فعاليات المؤتمر العلمي السنوي لكلية الهندسة بجامعة عين شمس وزيرة التضامن توجه بسرعة تقديم الدعم اللازم للأسر المتضررة في حادث مخزن الحدايد والبويات بقرية البرا... لدعم شباب الحرفيين.. «العجوز للتنمية» تطلق تطبيق «فـ خدمتك صنايعي» مدبولي: إطلاق أسماء الشهيدات الـ19 على المباني الحكومية والشوارع بقرية "كفر السنابسة" تخليدا لذكراهن «الملاذ الآمن»: الفضة تتراجع مع انحسار التوترات وتحول المستثمرين نحو السندات الطقس غدا شديد الحرارة ورطوبة عالية وشبورة صباحا مصلحة الضرائب المصرية: لا مساس بالإعفاءات الضريبية للسلع الأساسية والغذائية والخدمات مصر تدين الهجوم الإرهابي في شمال غرب باكستان محمود سرج: تراجع عدد الشكاوى بفضل التنسيق المستمر مع التنمية الصناعية شركة «ترو فاينانس» تمنح تمويلات بـ 1.1 مليار جنيه في 6 أشهر مصر تستضيف ملتقى الهيئات العربية للصحة لأول مرة ضمن فعاليات "إيجي هيلث" Nothing and CMF by Nothing Enter Egypt Through an Exclusive Partnership with Raya Distribution Nothing وشركتها التابعة CMF by Nothing تدخلان السوق المصري رسميًا عبر شراكة حصرية مع "راية للتوزيع" "هيئة الشراء الموحد" و"روش للحلول التشخيصية" توقعان مذكرة تفاهم وزير الخارجية يستقبل الممثل الخاص للاتحاد الأوروبي لعملية السلام في الشرق الأوسط «مستقبل وطن» يناقش تحديات صغار المزارعين بالجيزة رئيس الهيئة القومية لسلامة الغذاء يستقبل سفير اليابان بالقاهرة الحصاد الأسبوعى لأنشطة وزارة البيئة خلال الفترة من ٢١- ٢٨ يونيو الجاري