الرئيس التنفيذي
أشرف الحادي

رئيس التحرير
فاطمة مهران

“كليفلاند كلينك”: العلاج الجيني الجديد لمرض الخلايا المنجلية يُظهر نتائج أولية إيجابية

كشف باحثون من مستشفى كليفلاند كلينك، نظام الرعاية الصحية العالمي، والذين قدموا بيانات أولية لتجربة سريرية تهدف إلى تطوير علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي، أن العلاج الجيني الجديد أظهر نتائج إيجابية واعدة بين أوائل المرضى الذين خضعوا للعلاج.

ويُعد مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في الدم، ينتج عنه أعراض مؤلمة ومنهكة لا يوجد لها سوى القليل من العلاجات المعتمدة.

وقدم الباحثون المشاركون في التجربة السريرية متعددة المراكز التي أطلق عليها اسم “روبي – RUBY ” تحديثاً لمدى سلامة وفعالية جرعة واحدة من علاج EDIT-301، وهو علاج تجريبي لخلايا التحرير الجيني يُعطى لمرة واحدة ويعمل على تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لتصحيح الطفرة المسؤولة عن داء الكريات المنجلية. وستُقدم نتائج التجربة السريرية في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم في فرانكفورت بألمانيا.

وخضع المرضى الأربعة الذين كانوا أوائل من تلقوا العلاج الجيني الجديد – اثنان منهم مشاركين في التجربة السريرية في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال – لعملية جمع خلاياهم الجذعية من أجل إجراء تعديل في الجينات. ثم بعد ذلك خضع المرضى للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، وذلك لإتاحة المجال للخلايا المعدّلة والتي جرى ضخها لاحقاً في أجسامهم.

وتُعد هذه المرة الأولى التي يستخدم فيها نوع جديد من تقنية تحرير الجينات CRISPR – المعروفة باسم CRISPR / CA12 – لتحرير الخلايا البشرية في تجربة سريرية. وتمثل هذه التقنية أداة عالية الدقة لتعديل جينومات خلايا الدم الجذعية التي يمكنها تمكين جسم المريض من إنتاج خلايا دم قوية وصحية.

وأظهرت البيانات وجود خلايا دم بيضاء جديدة لدى جميع المرضى الأربعة في غضون نحو أربعة أسابيع من إعطائهم العلاج دون تسجيل أي آثار جانبية شديدة. وسجّل المرضى أيضاً مستوى طبيعي للهيموجلوبين في الدم، وهو أهم مكون لخلايا الدم الحمراء التي تنقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. كما لم يسجل المرضى أيضاً أي نوبات ألم مرتبطة بمرض الخلايا المنجلية لمدة 11 شهراً وسبعة أشهر بعد العلاج.

وقال الدكتور ربيع حنا، مدير برنامج زراعة الدم ونخاع العظام لدى الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال ومحقق رئيسي في التجربة السريرية الجديدة: “تُعد العلاجات المبتكرة والجديدة، مثل العلاج الجيني الجديد الذي نعمل على تطويره، ضرورية للأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي. وتمنحنا النتائج الأولية للتجربة السريرية التي أجرينها أملاً كبيراً بأن هذه التكنولوجيا الجديدة ستستمر في إظهار المزيد من التقدم في الوقت الذي نعمل فيه على إيجاد علاج وظيفي محتمل لهذا المرض الخطير الذي يهدد حياة المرضى”.

ووفقاً لمنظمة الصحة العالمية، يحمل ما يقرب من 5٪ من سكان العالم جينات السمات المرتبطة باضطرابات الهيموجلوبين، وخاصة مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن ذلك لا يعني أنهم سوف يصابون بالمرض. وتشير التقديرات إلى أن 300,000 طفل يولدون سنوياً مع اضطرابات شديدة في الهيموجلوبين. وتُعد الهند ودول في الشرق الأوسط وأفريقيا من بين الدول التي ينتشر فيها مرض فقر الدم المنجلي.

ويؤدي مرض الخلايا المنجلية إلى إنتاج الهيموجلوبين غير الطبيعي، وهو بروتين أحمر مسؤول عن نقل الأكسجين في الدم. وتتميز خلايا الدم الحمراء الطبيعية بشكلها المستدير الذي يسهّل تحركها عبر الأوعية الدموية الصغيرة لتوصيل الأكسجين إلى أنحاء الجسم. ولكن لدى الأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية، يتسبب التغيير الجيني في الحمض النووي في حدوث تغير كيميائي في الهيموجلوبين ويغيّر شكل خلايا الدم الحمراء إلى ما يشبه “المنجل” أو “الهلال”، ما يعيق حركتها ويمنعها من المرور عبر الأوعية الدموية الضيقة. ويمكن أن تسد هذه الخلايا الأوعية الدموية أو تتفكك ما يؤدي أيضاً إلى انخفاض عمر خلايا الدم الحمراء وزيادة تخزين الحديد في الكبد والقلب. ويمكن أن يؤدي ذلك إلى حالات مثل تليف الكبد وفشل الكبد والسكتة الدماغية واعتلال عضلة القلب وفشل القلب إلى جانب شعور المريض بآلام شديدة.

وبالنسبة لمعظم الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، يمكن للأدوية تخفيف شدة المرض وعلاج الأعراض. ومع ذلك، ورغم العلاجات الموجودة حالياً، فإن متوسط عمر مريض الخلايا المنجلية هو منتصف الأربعينيات. ويمكن لعملية زرع الدم أو النخاع العظمي معالجة مرض الخلايا المنجلية، ولكن عملية الزرع غالباً ما تتطلب متبرعاً متطابقاً وتنطوي على احتمالية إصابة المريض بداء الطعم حيال المضيف، وهي حالة يهاجم فيها نخاع عظام الشخص المتبرع أو الخلايا الجذعية جسم الشخص المتلقي.

وتستهدف التجربة السريرية روبيRUBY  تسجيل 40 مريضاً بالغاً، تتراوح أعمارهم بين 18 و50 عاماً ممن يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد. وسيتم مراقبة المرضى عن كثب بعد العلاج لمدة تصل إلى عامين.

أخبار ذات صلة

دراسة: تغذيتك تنقذ حياتك .. أطعمة على مرضى سرطان القولون تجنبها

مستشفى أهل مصر يستضيف دورة تدريبية متخصصة لتعزيز سلامة مرضى الحروق بالتعاون مع منظمة الصحة العالمية

“ديرماكنيف” تطلق حملة جديدة بعنوان “بشرتك تحت السيطرة” لإعادة تعريف مفاهيم العناية بالبشرة

دواء جديد من فايزر لإبطاء تطور سرطان الثدي

علماء يبتكرون علاجًا للتخلص من آلام السرطان

ماذا يحدث للجسم عند تناول الفلفل الرومي

مشروبات تنقي الجسم من السموم

أعراض قصور الغدة الدرقية عند الكبار والأطفال

آخر الأخبار
"ڤودافون مصر" تعتمد على خبرتها العالمية في دعم جهود التحول الرقمي وتطلق تكنولوجيا ال" 5G" بأوسع تغطي... MIDBANK يُعلن عن إنجازات الاستدامة لعام 2024: التزام متجدد نحو مستقبل أكثر خضرة المصرية للاتصالات WE تعلن الإطلاق الرسمي لخدمات الجيل الخامس في مصر نجاح خطة تصعيد حجاج الجمعيات الأهلية إلى عرفات ٤.٣ مليون جنيه حصيلة البيع بجلسة مزاد ٤ يونيو ٢٠٢٥ لبضائع جمرك الدخيلة رئيس الوزراء يشهد حفل إطلاق خدمات الجيل الخامس للهاتف المحمول في مصر رسميا توافد حجاج السياحة "5 نجوم" إلى مشعر منى استعدادًا للتصعيد إلى عرفات من المستشفى إلى صعيد عرفة... «عفاف» تسير بخطى الأمل في رحاب مكة اورنچ مصر تُعلن عن الإطلاق الرسمي لخدمات الجيل الخامس (5G) في السوق المصري بنك نكست يوقّع بروتوكول تعاون استراتيجي مع وزارة الشباب والرياضة لتمكين الشباب اقتصاديًا وتعزيز الشم... حسن الخطيب: القطاع الرياضي في مصر يمتلك بنية تحتية متطورة واهتمام متزايد من قبل الدولة والقطاع الخاص الرقابة المالية تتقدم بمقترحات بشأن المعاملات الضريبية على الأنواع المختلفة لصناديق الاستثمار لتحفيز... الأكاديمية العسكرية تحتفل بتخرج دورتين تدريبيتين لمهندسى وزارة الرى ومهندسى المركز الوطنى لتخطيط إست... البنك المركزى: ارتفاع الاحتياطى الأجنبى لـ48.5 مليار دولار نهاية مايو إنفيديا تكرم المواهب والمبدعين في فعالية" ليالي إنفيديا استوديو 5 " في القاهرة الرئيس السيسى يعود إلى أرض الوطن بعد زيارته لدولة الإمارات جهاز تنمية المشروعات يبحث دعم أصحاب المشروعات الصغيرة بمطروح التضامن الاجتماعي: بدء تصعيد حجاج الجمعيات الأهلية إلى مشعر عرفات عطل فنى مؤقت فى تطبيق انستاباى وتوقف التحويلات هوتباك تنجح في تجديد شهادة الآيزو لـ 20 منشأة تابعة لها